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はじめに

ガラフォルドはファブリー病の治療薬です。
有効成分はミガーラスタットです。

薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会にて、２０１８年３月１日に審議され、承認された薬です。
年内には販売される見込みとなります。

目次

ガラフォルドってどんな薬？
ガラフォルドってどうやって効くの？
ガラフォルドの用法・用量
ガラフォルドの副作用
ガラフォルドの注意点
まとめ

ガラフォルドってどんな薬？

ガラフォルドはファブリー病という希少疾患に用いられる薬です。

ファブリー病は、遺伝性の病気で【α-ガラクトシダーゼ】という酵素がまったくないか、その能力が低下している病気です。
この酵素が欠落していると、GL-3やGL-2、血液型B型糖脂質などのガラクトースを端っこにもつ糖脂質を分解することができなくなり、様々な細胞に蓄積してしまいます。
その結果、腎臓や心臓をはじめとして、各種臓器に異常をきたします。

小児のことには、四肢疼痛、低汗・無汗が主な症状として現れ、大人になっていくにつれて蓄積量が増加し、耳（めまい・難聴）、神経系（頭痛・めまいなど）、目（角膜がにごる）、消化器系（腹痛・下痢）、皮膚（赤紫色の斑点：被角血管腫という）、自律神経（手足の激しい痛み、低汗・無汗、知覚異常）が生じてきます。

ガラフォルドってどうやって効くの？

ガラフォルドの有効成分ミガーラスタットは、α-ガラクトシダーゼＡを安定させる効果を有します。

ファブリー病の患者さんの一部では、α-ガラクトシダーゼの変異により、本来のタンパク質構造とは異なるα-ガラクトシダーゼＡという状態になっているケースがあります。
ミガーラスタットは、このα-ガラクトシダーゼＡに作用して、正しいタンパク質構造に変化させる作用を持ちます。
つまりシャペロンに近い作用を有します。

シャペロンは、他のタンパク質が正しい折りたたまれ方（フォールディングという）をされるように手助けするタンパク質のことを指します。
タンパク質はアミノ酸がつらなったひも状の構造をしていますが、それが正しく折りたたまれないと、正しい機能を発揮しません。シャペロンはそれを手助けしてくれるというわけです。

一方で、ミガーラスタットは全てのα-ガラクトシダーゼ異常構造を正常化できるわけではなく、特定の遺伝子変異に伴う異常な折りたたまれ方を正常にする働きを持ちます。
つまり、患者さんの遺伝子変異を調べて、効果がありそうだ！と判定されないと用いることができません。

※23/10/2017 Galafold -EMEA（ヨーロッパの添付文書）を参考にして、この項目は記載されています。日本の承認要件と異なる可能性がありますので、正しくは日本の添付文書公開をお待ち下さい。
日本の添付文書公開され次第更新します。

ガラフォルドの用法・用量

添付文書公開され次第更新します。

ガラフォルドの副作用

添付文書公開され次第更新します。

ガラフォルドの注意点

添付文書公開され次第更新します。

まとめ

添付文書公開され次第更新します。